Una nova aproximació de teràpia gènica per al tractament de les malalties de Sandhoff i Tay-Sachs 

Elias i Bosch, Gemma (Date of defense: 2022-10-21)

Les malalties de Sandhoff i Tay-Sachs són malalties d'acumulació lisosòmica, d'herència autosòmica recessiva, causades per la deficiència en la β-hexosaminidasa A (HEXA), un enzim necessari pel catabolisme del gangliòsid ...