The life of advanced therapies: from academia to prescription

Abstract

L'objectiu d'aquest treball és analitzar el desenvolupament actual dels ATMP a partir de tres pilars fonamentals: regulatori, clínic i d'accés al mercat, per determinar-ne particularitats de desenvolupament d'aquest tipus de teràpies, com els desafiaments del desenvolupament van tenir un paper en l'autorització de comercialització i l'accés al mercat d'aquestes teràpies, i com està avançant el camp. L'anàlisi d'aquests desafiaments a nivell regulador, clínic i d'accés al mercat ha permès: identificar les causes de les diferències entre regions quant a la definició i desenvolupament regulatori dels ATMP, determinar la qualitat i robustesa de la evidència clínica associada a lautorització daquests productes, i analitzar els procediments d'avaluació de les autoritats sanitàries públiques nacionals a diversos països europeus i els seus posteriors decisions de reemborsament.

: El objetivo de este trabajo es analizar el desarrollo actual de los ATMP a partir de tres pilares fundamentales: regulatorio, clínico y de acceso al mercado, para determinar las particularidades de desarrollo de este tipo de terapias, cómo los desafíos del desarrollo tuvieron un papel en la autorización de comercialización y el acceso al mercado de estas terapias, y cómo está avanzando el campo. El análisis de estos desafíos a nivel regulatorio, clínico y de acceso al mercado ha permitido: identificar las causas de las diferencias entre regiones en cuanto a la definición y desarrollo regulatorio de los ATMP, determinar la calidad y robustez de la evidencia clínica asociada a la autorización de estos productos, y analizar los procedimientos de evaluación de las autoridades sanitarias públicas nacionales en varios países europeos y sus posteriores decisiones de reembolso.

The aim of this work is to analyse the current development of ATMPs from three core pillars - regulatory, clinical and market access - to determine the particularities of this type of therapies, how the development challenges played a role in marketing authorisation and market access of these drugs, and how the field is moving forward. The analysis of these challenges at regulatory, clinical and market access level has allowed to: identify the causes of differences between regions regarding the definition and regulatory development of ATMPs, determine the quality and strength of clinical evidence associated with ATMPs authorization, and analyse the public national health authorities assessment procedures in several European countries and their subsequent reimbursement decisions