Desenvolupament d’una estratègia de teràpia gènica pel tractament de la patologia neurològica i somàtica de la MPSIIIA 

Marcó Costa, Sara (Date of defense: 2014-07-28)

La Mucopolisacaridosi tipus IIIA (MPSIIIA) o Síndrome de Sanfilippo és una malaltia d’acumulació lisosòmica (o Lysosomal Storage Disease, LSD) d’herència autosòmica recessiva, causada per la deficiència de l’enzim sulfamidasa ...