Teràpia gènica basada en un vector viral adenoassociat per al tractament d’un model de ratolí d’atàxia de Friedreich 

Balagué Cabasés, Eudald (Date of defense: 2020-12-09)

L’atàxia de Friedreich (FRDA) és una malaltia neurodegenerativa, hereditària autosòmica recessiva, causada per la deficiència de la proteïna frataxina (FXN) deguda a l’expansió patològica del triplet GAA intrònic en el gen ...