Study of the neurodegenerative process in Mucopolysaccharidosis type VII and its correction by gene therapy 

Onieva Salgado, Andrea (Date of defense: 2023-05-11)

La mucopolisacaridosis tipus VII és un trastorn autosòmic recessiu causat per una deficiència de β-glucuronidasa,(GUSB) que condueix a l'acumulació de glicosaminoglicans dins de les cèl·lules. Les manifestacions ...