Congenital Heart Disease in Adults: a cost- effectiveness analysis of Public Policies and Interventions

Abstract

Les limitacions pressupostàries plantegen desafiaments significatius als països amb sistemes d'atenció mèdica gratuïts i universals. Per assignar recursos de manera efectiva, els estudis de cost-efectivitat juguen un paper crucial. Aquests estudis comparen polítiques d'atenció mèdica, medicaments, procediments i tecnologies, tenint en compte els costos, la qualitat de vida dels pacients i la supervivència. Els adults amb Cardiopaties Congènites (CC) s'enfronten a una àmplia gamma de complicacions al llarg de la vida, que inclouen la endocarditis infecciosa (EI) i la hipertensió pulmonar (HP). Les mesures preventives per a la EI, com les revisions dentals, sovint troben barreres econòmiques. A més, les opcions de tractament per a la hipertensió arterial pulmonar (HAP) en pacients amb CC són limitades a causa de la manca d'assaigs clínics específics. Aquesta tesi té els següents objectius: 1. Avaluar la cost-efectivitat de proporcionar atenció dental gratuïta als pacients amb alt risc d'EI dins del Servei Nacional de Salut (NHS) del Regne Unit. La hipòtesi és que els controls dentals gratuïts milloren la higiene dental, redueixen la bacterièmia crònica "de baix grau" i, en última instància, disminueixen el risc d'EI en comparació amb el model actual de copagament del NHS. 2. Investigar la cost-efectivitat a llarg termini de la teràpia combinada per a la HAP en pacients amb CC i HAP (CC-HAP) mitjançant dades retrospectives. La hipòtesi és que la teràpia combinada per a la HAP millora la qualitat de vida i redueix la progressió de la malaltia en comparació amb la monoteràpia. Per a tots dos objectius, es van dissenyar Models de Markov, i tots els costos es van considerar des de la perspectiva del NHS. Es van mesurar els anys de vida ajustats per qualitat (AVACs) i els anys de vida (AVs) com a beneficis. El model d'atenció dental es va basar en dades agregades, mentre que es van utilitzar dades individuals de pacients seguits en un centre hospitalari del Regne Unit per desenvolupar el model de teràpia per a la HAP. L'anàlisi de sensibilitat va incloure enfocaments deterministes i probabilístics. Aquest treball va mostrar que oferir atenció dental gratuïta als pacients amb alt risc d'EI va resultar en guanys de 0,47 AVACs i 0,48 AVs per pacient, a més d'estalvis de £275,58 per pacient per al sistema de salut. En conseqüència, la Ràtio de Cost-Efectivitat Incremental (RCEI) per a aquesta intervenció es va calcular en £-582,61/AVAC, la qual cosa indica una millora tant en els resultats de salut com en l'estalvi de costos. Pel que fa als models de teràpia per a la HAP, oferir teràpia combinada en comparació amb la monoteràpia per als pacients amb CC-HAP va donar com a resultat un RCEI de £7.446,00/AVAC per a tota la població de CC-HAP i £5.987,00/AVAC per als pacients amb CC-HAP no reparats. No obstant això, per als pacients amb HAP després de la correcció de defectes de CC, el RCEI va superar el llindar actual de disposició a pagar (DAP) al Regne Unit, arribant a £82.306,00/AVAC. En resum, oferir atenció dental gratuïta als pacients amb alt risc d'EI sembla ser rendible i generar estalvis econòmics dins dels llindars de DAP del Regne Unit. De manera similar, la teràpia combinada per a la HAP en pacients amb CC-HAP, especialment aquells amb defectes no reparats, és rendible. Per millorar la gestió de l'atenció mèdica i la assignació de pressupost, els clínics han de participar activament en les decisions de polítiques relacionades amb nous tractaments. Dotar-los d'habilitats en estudis de cost-efectivitat i eines d'anàlisi de dades permet als clínics ajudar a modelar els sistemes de salut nacionals del futur i garantir una atenció òptima als pacients.

Las limitaciones presupuestarias plantean desafíos significativos para los países con sistemas de atención médica gratuitos y universales. Para asignar recursos de manera efectiva, los estudios de costo-efectividad desempeñan un papel crucial. Estos estudios comparan políticas de atención médica, medicamentos, procedimientos y tecnologías, teniendo en cuenta los costos, la calidad de vida de los pacientes y la supervivencia. Los adultos con Cardiopatías Congénitas (CC) enfrentan una amplia gama de complicaciones a lo largo de sus vidas, que incluyen la endocarditis infecciosa (EI) y la hipertensión pulmonar (HP), entre otras. Las medidas preventivas para la EI, como los chequeos dentales, a menudo encuentran barreras económicas. Además, las opciones de tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes con CC son limitadas debido a la falta de ensayos clínicos específicos. Esta tesis tiene los siguientes objetivos: 1. Evaluar la rentabilidad de proporcionar atención dental gratuita a pacientes con alto riesgo de EI dentro del Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido. La hipótesis es que los controles dentales gratuitos mejoran la higiene dental, reducen la bacteriemia crónica "de bajo grado" y, en última instancia, disminuyen el riesgo de EI en comparación con el modelo actual de copago del NHS. 2. Investigar la rentabilidad a largo plazo de la terapia combinada para la HAP en pacientes con CC y HAP (CC-HAP) utilizando datos retrospectivos. La hipótesis es que la terapia combinada para la HAP mejora la calidad de vida y reduce la progresión de la enfermedad en comparación con la monoterapia. Para ambos objetivos, se diseñaron Modelos de Markov, y todos los costos se consideraron desde la perspectiva del NHS. Se midieron los años de vida ajustados por calidad (AVACs) y los años de vida (AVs) como beneficios. El modelo de atención dental se basó en datos agregados, mientras que se utilizaron datos individuales de pacientes seguidos en un centro hospitalario del Reino Unido para llenar el modelo de terapia para la HAP. El análisis de sensibilidad incluyó enfoques deterministas y probabilísticos. Este trabajo mostró que ofrecer atención dental gratuita a pacientes con alto riesgo de EI resultó en ganancias de 0.47 AVACs y 0.48 AVs por paciente, además de ahorros de £275.58 por paciente para el sistema de salud. En consecuencia, el Ratio de Coste-Efectividad Incremental (RCEI) para esta intervención se calculó en £-582.61/AVAC, lo que indica una mejora tanto en los resultados de salud como en el ahorro de costos. En cuanto a los modelos de terapia para la HAP, ofrecer terapia combinada en comparación con la monoterapia para pacientes con CC-HAP resultó en un RCEI de £7,446.00/AVAC para toda la población de CC-HAP y £5,987.00/AVAC para el subgrupo de pacientes con CC-HAP no reparados. Sin embargo, para el subgrupo de pacientes con HAP después de la corrección de defectos de CC, el RCEI superó el umbral actual de disposición a pagar (DAP) en el Reino Unido, alcanzando £82,306.00/AVAC. En resumen, ofrecer atención dental gratuita a pacientes con alto riesgo de EI parece ser rentable y generar ahorros económicos dentro de los umbrales de DAP del Reino Unido. De manera similar, la terapia combinada para la HAP en pacientes con CC-HAP, especialmente aquellos con defectos no reparados, es rentable. Para mejorar la gestión de la atención médica y la asignación de presupuesto, los clínicos deben participar activamente en las decisiones de políticas relacionadas con nuevos tratamientos. Dotarlos de habilidades en estudios de costo-efectividad y herramientas de análisis de datos empodera a los clínicos para ayudar a moldear los sistemas de salud nacionales del futuro y garantizar una atención óptima para los pacientes.

Budget constraints pose significant challenges for countries with free and universal healthcare systems. To allocate resources effectively, cost-effectiveness studies play a crucial role. These studies compare healthcare policies, drugs, procedures, and technologies, taking into consideration costs, patient quality of life, and survival. Adults with Congenital Heart Disease (CHD) face a wide range of complications throughout their lives, including infective endocarditis (IE) and pulmonary hypertension (PH), among others. Preventive measures for IE, such as dental check-ups, often encounter economic barriers. Additionally, treatment options for pulmonary arterial hypertension (PAH) in CHD patients are limited due to a lack of specific clinical trials. This thesis has the following objectives: 1. Evaluate the cost-effectiveness of providing free dental care to high-risk IE patients within the United Kingdom (UK) National Health Service (NHS). The hypothesis is that free dental check-ups improve dental hygiene, reduce chronic "low-grade" bacteraemia, and ultimately decrease the risk of IE compared to the current NHS co-pay model. 2. Investigate the long-term cost-effectiveness of combination PAH therapy in adults with congenital heart disease and pulmonary arterial hypertension (PAH-CHD), using retrospective data. The hypothesis is that combination PAH therapy improves quality of life and reduces disease progression compared to PAH monotherapy. For both objectives, Markov Models were designed, and costs were considered from an NHS perspective. Quality-adjusted life-years (QALYs) and life-years (LYs) were measured as benefits. In the dental care model, a Markov model was based on aggregated data, while individual data from a UK healthcare centre was used to populate the PAH therapy model. Sensitivity analysis included deterministic and probabilistic approaches. This work showed that offering free dental care to high-risk IE patients resulted in gains of 0.47 QALYs, 0.48 LYs, and cost savings of £275.58 per patient. The Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) was £-582.61/QALY, indicating that free dental care not only improved health outcomes but was also cost saving. Moreover, offering combination PAH therapy vs. monotherapy resulted in an ICER of £7,446.00/QALY for the entire PAH-CHD population and £5,987.00/QALY for unrepaired PAH-CHD patients. However, for PAH patients after CHD defect correction, the ICER exceeded the UK's willingness-to-pay threshold (WTP), reaching £82,306.00/QALY. In summary, offering free dental care to high-risk IE patients appears to be cost-effective and cost-saving within UK WTP thresholds. Similarly, combination PAH therapy for PAH-CHD patients, especially those with unrepaired defects, is cost-effective. To improve healthcare management and budget allocation, clinicians should actively participate in policy decisions related to new treatments. Equipping them with cost-effectiveness study skills and data analysis tools empowers clinicians to shape the future of the national health systems and ensure optimal patient care.