Impacte de l'esclerosi múltiple en la qualitat de vida relacionada amb la salut dels malalts i llurs familiars, i avaluació cost-efectivitat dels nous tractaments per aquesta malaltia. Estudi multicèntric a Catalunya

Abstract

Introducció: L'esclerosi múltiple (EM) és una malaltia crònica d'etiologia desconeguda i caracteritzada histològicament per la desmielinització dels axons neuronals. El tractament de l'EM, en absència de la possibilitat de cura, és pal·liatiu, amb els objectius de millorar els símptomes durant les brotades, intentar evitar aquestes i prevenir les complicacions. És per això que per aquest treball es plantejà comparar en termes de cost-efectivitat els tres tractaments que fins avui han demostrat reduir la freqüència de les brotades en l'EM recidivant i remitent. Endemés, sabent que no hi ha cura per l'EM i que la majoria evolucionaran amb discapacitat crònica, aquesta tesi es plantejà contribuir al coneixement estudiant la qualitat de vida relacionada amb la salut (QVRS) tant d'aquestes persones com la del familiar que en té cura.<br/>Metodologia: Estudi multicèntric transversal i, per al cost-efectivitat calgué, a més, dissenyar un model d'anàlisi de decisions de Markov (amb horitzó temporal de 5 anys i perspectiva social d'anàlisi). Els malalts d'EM i familiars elegibles per a l'estudi foren aquells que de forma consecutiva visitaven per control o seguiment les consultes externes dels nou centres hospitalaris participants i que complien uns determinats criteris d'inclusió. Instruments de QVRS: SF-36 i escala visual analògica de l'EuroQol per als malalts, i SF-12 i GHQ-12 per als familiars.<br/>Resultats: Durant els tres anys i mig (1997-2000) de la recollida de dades s'obtingué informació de 705 malalts afectats per EM i 551 familiars-cuidadors. Els pacients amb EM d'aquest estudi foren majoritàriament dones (en una relació 2:1 respecte els homes), amb una edat mitjana de 40 anys i amb una proporció d'estudis universitaris superior a la de la població catalana. La situació laboral més freqüent d'aquests pacients és la d'invalidesa. Per la seva banda, els familiars que en tenen cura són en la majoria dels casos el cònjuge, amb una edat mitjana de 45 anys i són majoritàriament treballadors per compte d'altri. L'impacte de l'EM en la QVRS dels malalts és notable si es compara amb la QVRS de la població general. Aquest impacte és present també en pacients amb discapacitat física lleu o en pacients joves. L'EM no només afecta als que la pateixen directament, sinó que també els familiars que en tenen cura presenten una QVRS inferior a la de la població general, veient-se especialment afectada llur salut mental, amb un 27% de casos probables de trastorn mental, 10% més que en la població general.<br/>L'efectivitat dels tractaments per a l'EM recidivant i remitent, en termes d'anys de vida guanyats ajustats per qualitat (AVAQ), és molt semblant entre ells. Amb tot, l'acetat de glatiràmer és el fàrmac més efectiu, assolint 0,13 AVAQ més (en una estimació de cinc anys), en comparació amb el tractament estàndard. El fàrmac més cost-efectiu fou l'interferó-b-1a a un cost de 550.000 /AVAQ guanyat.<br/>Conclusions: 1) L'impacte de l'EM en la QVRS dels malalts és notable i, alhora, és semblant a la d'altres pacients de països allunyats al nostre. 2) L'EM també afecta als familiars que en tenen cura presentant QVRS mental pitjor que la població general i 10% més casos probables de trastorn mental. 3) Els tractaments actuals per l'EM recidivant i remitent no mostren un augment rellevant dels AVAQ a curt termini. 4) Caldria recerca en: a) estudis longitudinals de QVRS tant de malalts com de familiars-cuidadors; b) adaptació d'un o més instruments específics de QVRS per a l'EM; c) quins serveis sanitaris caldria reforçar o desenvolupar per reduir el temps de dedicació del familiar al pacient amb EM; d) com canalitzar en el sistema sanitari l'afectació indirecta de la malaltia; i e) estudis econòmics sobre els costos que comporta la malaltia al nostre context.

Background: Multiple sclerosis (MS) is a chronic disease of unknown etiology characterized by the demyelination of the neuron axons. The treatment for MS is palliative, its goals being to improve the symptoms during relapses, to try to avoid these and to prevent complications. For this reason, this work aimed at comparing in terms of cost-effectiveness, the three treatments that currently demonstrated a decrease in the frequency of relapses in the relapsing-remitting MS. In addition, knowing that there is no cure for MS, and that most of patients will evolve with chronic disability, this doctoral dissertation is contributing to the knowledge by studying the patients' health related quality of life (HRQL), as well as that of the relatives who take care of them.<br/>Methods: A cross-sectional multicenter study was designed and, for the cost-effectiveness assessment, a Markovian decision analysis model was built up (with a time horizon of 5 years and a social perspective analysis). MS patients and relatives eligible for the study were those consecutively visited for control or follow-up at the outpatient clinics of the nine general hospitals participating, and who complied with some specific inclusion criteria. Instruments of HRQL: SF-36 and visual analogue scale of the EuroQol for the patients, and SF-12 and GHQ-12 for the relatives.<br/>Results: After three years and a half (1997-2000) of data collection, information on 705 MS patients and 551 relative-caregivers was gathered. MS patients of this study were mostly women (2:1 w/m ratio) with an average age of 40 years, and with a rate of university degree studies higher than the Catalan population. The most frequent employment situation of these patients was disability to work. On the other hand, the relative that take care of the patient is in most of the cases the spouse, with an average age of 45 years, and they are mostly employed. The impact of MS on the patients' HRQL is remarkable if compared with the general population HRQL. This impact is present also in patients with slight physical disability or in young patients. MS does not only affects to those that suffer it directly, but relatives-caregivers also show lower HRQL than the general population, especially the HRQL related to their mental health. There were 27% of probable cases of mental disorder, 10% above the general population.<br/>The effectiveness of the relapsing-remitting MS treatments, in terms of quality adjusted life years (QALY), is very similar among them. In spite of that, the glatiramer acetate is the most effective drug, achieving 0.13 more QALY (in an estimation of five years), in comparison with the standard treatment. The most cost-effective drug was b interferon-1a to a cost of 550,000 /QALY gained.<br/>Conclusions: 1) The impact of MS on patients' HRQL is remarkable and it is similar to that of other countries. 2) MS also affects the relatives who take care of them, with a mental HRQL worse than the general population, and 10% more probable cases of mental disorders. 3) The current treatments for the relapsing-remitting MS do not show a relevant increase of the QALYs at short-term. 4) Research is needed in: a) longitudinal studies of the MS patients' HRQL as well as of the relatives-caregivers' HRQL; b) adaptation of one or more MS specific HRQL instruments; c) which health services to reinforce or to develop in order to reduce the time of caregiver dedication to the patient; d) how to deal with the indirect implications of the illness in the national health system; and e) economic studies on the costs that the illness entails in our context.