Improvement strategies for the prognostic evaluation of myelodysplastic syndromes patients

Autor/a

Montoro Gómez, Mº Julia

Director/a

Valcárcel Ferreiras, David

Bosch Albareda, Francesc

Tutor/a

Pigrau Serrallach, Carlos

Data de defensa

2019-09-18

ISBN

9788449089169

Pàgines

113 p.



Departament/Institut

Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina

Resum

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) suponen un grupo heterogéneo de enfermedades mieloides con diferentes manifestaciones clínicas y pronósticos que van desde pacientes asintomáticos y con una expectativa de vida larga, hasta aquellos con citopenias severas y un riesgo incrementado a evolucionar a una leucemia mieloide aguda. El tratamiento de estos pacientes se ha basado en el IPSS (International Prognostic Scoring System), siendo conservador en aquellos pacientes de bajo riesgo: IPSS bajo e intermedio-1 (IPSS < 1.5 puntos), e intensivo en los SMD de alto riesgo: intermedio-2 y alto (IPSS > 1.5 puntos). Por lo tanto, una valoración adecuada del pronóstico en los pacientes con SMD en fundamental. La presencia de enfermedades autoinmunes (EA) ha sido descrita en los SMD, sin embargo, la incidencia y el impacto pronóstico de las EA en estos pacientes es desconocida. Por otra parte, recientemente se ha publicado el IPSS revisado (IPSS-R), en el cual el punto de corte que mejor divide a los pacientes en alto y bajo riesgo se desconoce. Con todo lo anterior, en el primer trabajo hemos analizado la prevalencia, las características clínicas y el impacto pronóstico de las EA en los pacientes con SMD, y hemos demostrado que la presencia de las EA es frecuente en los SMD y, lo que es más importante, confieren un impacto pronóstico adverso en estos pacientes. En el segundo trabajo, hemos analizado cuál es el punto de corte del IPSS-R que mejor estratifica a los SMD en pacientes de alto y bajo riesgo, siendo el punto de corte de 3 puntos el más adecuado. De acuerdo a nuestros resultados, los pacientes con SMD y EA y aquellos con un IPSS-R > 3 puntos, deberían considerarse de alto riesgo y por lo tanto considerarlos candidatos a recibir tratamientos intensivos.


Myelodysplastic syndromes (MDS) comprise a heterogeneous group of myeloid disorders with heterogeneous clinical manifestations and outcomes, ranging from those asymptomatic patients with long-life expectancy, to those with profound cytopenias and high risk of evolution to an acute myeloid leukemia. Treatment options have been based on risk prognostic stratification according to the International Prognostic Scoring System (IPSS), being conservative in the low-risk group: IPSS low and intermediate-1 (IPSS < 1.5 points), whereas intensive in the high-risk group: intermediate-2 and high (IPSS > 1.5 points) patients. Therefore, a proper prognostic assessment is mandatory in MDS. Autoimmune disorders (AD) have been described in MDS, however, its real incidence and prognostic effects in these patients are not completely understood. Moreover, a revised IPSS (IPSS-R) has been recently published and which is the best cut-point that stratifies patients into low and high-risk group has not been established. Against this background, in the first work we have analyzed the prevalence, clinical characteristics and outcomes of AD in MDS patients, and we have demonstrated that AD are a common feature in MDS and what is more important, present a worse prognostic impact in these patients. In the second work, we have analyzed in a large cohort of MDS patients which is the best IPSS-R threshold that divides MDS in low vs high-risk groups, being 3 points the best cut-point. According to our results, MDS with AD and those with an IPSS-R > 3 points should be considered as high-risk patients and therefore considered treatment with intensive regimens.

Paraules clau

Síndrome mielodisplàsic; Síndrome mielodisplásico; Myelodysplastic syndromes; IPSS-R; Índex pronòstic; Índice pronóstico; Prognostic index

Matèries

616.4 - Patologia del sistema limfàtic, òrgans hematopoètics, endocrins

Àrea de coneixement

Ciències de la Salut

Documents

mjmg1de1.pdf

5.940Mb

 

Drets

L'accés als continguts d'aquesta tesi queda condicionat a l'acceptació de les condicions d'ús establertes per la següent llicència Creative Commons: http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/
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