Evaluación de la calidad de las medidas de resultados desde la perspectiva del paciente

Abstract

Les PROMs (Patient-Reported Outcomes Measures) son mesures basades en autoinformes que avaluen diferents aspectes de salut des de la perspectiva del pacient. La seva aplicació fa possible la identificació de problemes que no es podrien avaluar amb altres mesures, com la simptomatologia relacionada amb els efectes adversos d’un tractament. Tanmateix, el seu ús també facilita la presa de decisions clíniques relacionades amb la planificació del tractament, la comparabilitat de resultats i l’avaluació dels costos econòmics derivats de les intervencions sanitàries. Degut als beneficis relacionats amb l’ús de les PROMs, diferents organitzacions promouen la seva implementació en les institucions sanitàries, com l’Organització per a la Cooperació i el Desenvolupament Econòmic (OCDE), i el Servei Nacional de Salut de Gran Bretanya (NHS). Foster et al. (2018) identifiquen factors que facilitarien la seva implementació, com la selecció de la mesura més adequada, vàlida, fiable i factible. En aquest context, l’objectiu general d’aquesta tesi és proporcionar un marc metodològic per avaluar i seleccionar les PROMs de salut més adequades, amb dos objectius específics: a) avaluar les propietats de mesura de les PROM relacionades amb el confort del pacient, com la validesa, fiabilitat, sensibilitat, i factibilitat (costos, càrrega, mode d’administració); b) analitzar com avaluen els investigadors i els professionals de la salut les propietats de les PROMs, en concret en l’àmbit de la qualitat de la vida. Respecte al primer objectiu es dissenya una revisió psicomètrica per avaluar la qualitat de les propietats de mesura mitjançant eines estandarditzades. Respecte al segon objectiu, es dissenya una meta-revisió per descriure els diferents procediments que utilitzen els revisors per valorar les propietats de mesura de les PROMs i la qualitat metodològica dels estudis primaris inclosos en les revisions psicomètriques, així com de les pròpies revisions. Els resultats de la nostra revisió psicomètrica destaquen la falta de consens en l’avaluació de la qualitat de la mesura i la falta de valoració de la seva factibilitat en un context determinat. Els resultats de la nostra meta-revisió destaquen, entre altres aspectes, la falta d’adherència dels revisors a les guies de reporte i de qualitat metodològica de les revisions sistemàtiques (RS), i l’escassa freqüència d’ús d’eines estandarditzades per a l’avaluació de les propietats de mesura, malgrat l’existència de nombroses propostes desenvolupades des de diferents marcs teòrics, com The Consensus-based Standards for the selection of Health Instruments (COSMIN, 2018). En general, assenyelem algunes carències metodològiques respecte a la qualitat del procés d’avaluació de les propietats de la mesura, i establim diferents línies d’investigació. Una primera línia estaria orientada a millorar la qualitat del reportatge de les RS de propietats de mesura, proposant la elaboració d’unes noves guies Preferred Reporting Items for Systematic reviews and Meta-Analyses (PRISMA) adaptades a aquest tipus de revisions, ja que les actuals guies PRISMA estan dissenyades per a les RS d’intervencions. Una segona línia estaria orientada a millorar la qualitat metodològica de les RS de propietats de mesura, proposant la incorporació de l’avaluació del risc de biaix (RdB) dels estudis psicomètrics. Una tercera línia seria la incorporació de l’aproximació qualitativa en els PROMs per afavorir l’obtenció d’informació rellevant. Finalment, assenyalem la importància d’avaluar la qualitat de les PROM tradicionals adaptades a les noves tecnologies, ePROMs, especialment en relació amb la seva validesa de contingut i l’equivalència entre formats d’administració. En conclusió, aquesta tesi aporta resultats rellevants sobre l’avaluació de la qualitat de les PROMs i obre noves línies d’investigació.

Las PROMs (Patient-Reported Outcomes Measures) son medidas basadas en auto-informes que evalúan diferentes aspectos de salud desde la perspectiva del paciente. Su aplicación hace posible la identificación de problemas que no podrían evaluarse con otras medidas, como la sintomatología relacionada con los efectos adversos de un tratamiento. Asimismo, su aplicación también facilita la toma decisiones clínicas relacionadas con la planificación del tratamiento, la comparabilidad de resultados y la evaluación de los costes económicos derivados de las intervenciones sanitarias. Debido a los beneficios relacionados con el uso de las PROMs, diferentes organizaciones promueven su implementación en las instituciones sanitarias, como la Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económico (OECD), y el Servicio Nacional de Salud de Gran Bretaña (NHS). Foster et al. (2018) identifican factores que facilitarían su implementación, como la selección de la medida más adecuada, válida, fiable y factible. En este contexto, el objetivo general de esta tesis es proporcionar un marco metodológico para evaluar y seleccionar las PROMs de salud más adecuadas, con dos objetivos específicos: a) evaluar las propiedades de medida de las PROMs relacionadas con el confort del paciente, como son la validez, la fiabilidad, sensibilidad, y factibilidad (costes, carga, modo de administración); b) analizar cómo evalúan los investigadores y los profesionales de la salud las propiedades de las PROMs, en concreto en el ámbito de la calidad de vida. Respecto al primer objetivo se diseña una revisión psicométrica para evaluar la calidad de las propiedades de medida mediante herramientas estandarizadas. Respecto al segundo objetivo, se diseña una meta-revisión para describir los diferentes procedimientos que utilizan los revisores para valorar las propiedades de medida de las PROMs y la calidad metodológica de los estudios primarios incluidos en las revisiones psicométricas, así como de las propias revisiones. Los resultados de nuestra revisión psicométrica destacan tanto la falta de consenso en la evaluación de la calidad de la medida como la falta de valoración de su factibilidad en un contexto determinado. Los resultados de nuestra meta revisión destacan, entre otros aspectos, la falta de adherencia de los revisores a las guías de reporte y de calidad metodológica de las revisiones sistemáticas (RS), y la escasa frecuencia de uso de herramientas estandarizadas para la evaluación de las propiedades de medida, a pesar de la existencia de numerosas propuestas desarrolladas desde diferentes marcos teóricos, como The Consensus-based Standards for the selection of Health Instruments (COSMIN, 2018). En general, señalamos algunas carencias metodológicas respecto a la calidad del proceso de evaluación de las propiedades de medida, y establecemos diferentes líneas de investigación. Una primera línea estaría orientada a mejorar la calidad del reporte de las RS de propiedades de medida, proponiendo la elaboración de unas nuevas guías Preferred Reporting Items for Systematic reviews and Meta-Analyses (PRISMA) adaptadas a este tipo de revisiones, pues las actuales guías PRISMA están diseñadas para las RS de intervenciones. Una segunda línea estaría orientada a mejorar la calidad metodológica de las RS de propiedades de medida, proponiendo la incorporación de la evaluación del riesgo de sesgo (RdS) de los estudios psicométricos. Una tercera línea sería la incorporación de la aproximación cualitativa en las PROMs para favorecer la obtención de información relevante. Finalmente, señalamos la importancia de evaluar la calidad de las PROMs tradicionales adaptadas a las nuevas tecnologías, ePROMs, especialmente en relación con su validez de contenido y la equivalencia entre formatos de administración. En conclusión, esta tesis aporta resultados relevantes sobre la evaluación de la calidad de las PROMs y abre nuevas líneas de investigación.

PROMs (Patient-Reported Outcomes Measures) are self-reported instruments measuring different health outcomes reported by the patient. Their use allows identifying problems that could not be evaluated with other measures, such as symptoms related to the adverse effects of treatment. Their implementation also facilitates the clinical decision-making, allows comparison across various medical conditions, and enables the cost-effectiveness assessment of health interventions. Because the use of PROMs in the clinical practice provides numerous benefits, different organizations promote strategies to implement them in health institutions, such as the Organization for Economic Cooperation and Development (OECD), and the National Health Service of Great Britain (NHS). Likewise, Foster et al. (2018) identify factors that would facilitate their implementation, as the selection of the most appropriate, valid, reliable and feasible measure. In this context, the general objective of this thesis is to provide a methodological framework to evaluate and select the most suitable PROMs, with two specific objectives: a) to evaluate the measurement properties of PROMs assessing patient comfort, such as the validity, reliability, sensitivity, and feasibility (costs, burden, mode of administration); b) to analyze how researchers and health professionals usually appraise the measurement properties of PROMs, specifically in the field of health-related quality of life. To accomplish the first objective, a psychometric review was designed to assess the quality of the measurement properties using standardized tools. Concerning the second objective, a meta-review was performed to describe the different procedures that the reviewers use to assess the measurement properties of PROMs and the methodological quality of the primary studies included in the psychometric reviews, as well as of the reviews themselves. The findings of the psychometric review highlighted the lack of consensus for evaluating the quality of the instrument as well as its feasibility in a given context. The results of the meta-review mainly indicated the lack of adherence of the reviewers to the reporting and methodological quality guidelines to conduct systematic reviews (SR), as well as the scarce use of standardized tools to evaluate the measurement properties, although numerous proposals have been developed within different theoretical frameworks, such as The Consensus-based Standards for the selection of Health Instruments (COSMIN, 2018). In general, we highlight methodological shortcomings regarding the quality of the measurement properties evaluation process, and we establish different lines of research. A first line would be aimed at improving the quality of the reporting of SR of measurement properties, proposing the development of new Preferred Reporting Items for Systematic reviews and Meta-Analyzes (PRISMA) guidelines adapted to this type of reviews, as the current PRISMA guidelines are focused on SRs of interventions. A second line would be aimed at improving the methodological quality of the SR of measurement properties, proposing the assessment of the risk of bias (RoB) of psychometric studies. A third line would be the incorporation of the qualitative approach in the PROMs to obtain relevant information. Finally, we pointed out the importance of assessing the quality of traditional PROMs adapted to new technologies, namely ePROMs, especially concerning their content validity and the equivalence between administration forms. In conclusion, this thesis provides relevant results concerning the evaluation of PROMs and proposes future research lines.