Inhaled treatment and patient-reported outcomes in asthma

Abstract

The general aim of this doctoral thesis was to examine the impact on persons with persistent asthma of inhaled treatment use and sociodemographic factors, in terms of patient-reported outcomes. To achieve this, a new patient-reported tool for inhalation technique assessment was developed and validated across all ages, the Inhaler Technique Questionnaire (InTeQ); and we evaluated in pediatric population the longitudinal relationships that inhalation technique and treatment adherence present with symptom control, exacerbations, and health-related quality of life. The data used to perform this thesis came from two projects. The first one, “Assessment of the Safety of LABAs in Asthma in Routine Care by Combining Health-Care Databases and Direct Patient Follow-Up” (ASTRO-LAB), is a longitudinal asthma cohort study conducted in France and the United Kingdom in children and adults. The second project, “Asthma Research in Children and Adolescents” (ARCA), is a longitudinal, prospective, multicenter, observational study in Spain, directly derived from ASTRO-LAB to provide further evidence in children and adolescents. Our findings showed that the InTeQ is a feasible, valid, and reliable instrument for self-reporting inhalation technique in any type of device in adults and pediatric populations. Also, we confirmed longitudinal associations at within-person level of the two indicators of quality use of inhalers: for adherence to the inhaled maintenance treatment with symptom control and health-related quality of life, and for inhalation technique with health-related quality of life. It is remarkable how, although treatment adherence showed to be excellent, a third part of participants reported a suboptimal inhalation technique, supporting the need of actions for improvement in the asthma management of pediatric population.

El objetivo general de esta tesis doctoral fue examinar el impacto en las personas con asma persistente del uso del tratamiento inhalado y los factores sociodemográficos, en términos de resultados reportados por los pacientes. Para lograr esto, se desarrolló y validó una nueva herramienta reportada por el paciente para la evaluación de la técnica de inhalación en todas las edades, el Inhaler Technique Questionnaire (InTeQ); y se evaluó en población pediátrica la relación longitudinal que la técnica de inhalación y la adherencia al tratamiento de mantenimiento presenta con el control de síntomas, las exacerbaciones y la calidad de vida relacionada con la salud. Los datos utilizados para realizar esta tesis provienen de dos proyectos. El primero, “Assessment of the Safety of LABAs in Asthma in Routine Care by Combining Health-Care Databases and Direct Patient Follow-Up” (ASTRO-LAB), es un estudio longitudinal de una cohorte de niños y adultos con asma realizado en Francia y el Reino Unido. Y el segundo proyecto, “Asthma Research in Children and Adolescents” (ARCA), es un estudio observacional, prospectivo, longitudinal, multicéntrico, en España, directamente derivado de ASTRO-LAB para proveer más evidencia en niños y adolescentes. Nuestros hallazgos demostraron que el InTeQ es un instrumento factible, válido y fiable para autoinformar la técnica de inhalación en cualquier tipo de dispositivo en poblaciones adultas y pediátricas. Además, confirmamos asociaciones longitudinales a nivel intrapersonal de los dos indicadores de uso de calidad de los inhaladores: para la adherencia al tratamiento de mantenimiento con control de síntomas y calidad de vida relacionada con la salud, y para la técnica de inhalación con calidad de vida relacionada con la salud. Es notable cómo, aunque la adherencia al tratamiento resultó ser excelente, una tercera parte de los participantes reportó una técnica de inhalación subóptima, apoyando la necesidad de acciones para la mejora en el manejo del asma en la población pediátrica.