Measurement of Health-Related Quality of Life in Children and Adolescents with Chronic Conditions

Abstract

L'objectiu general d'aquesta tesi doctoral va ser avaluar les propietats mètriques de l'EQ-5D-Y per al seguiment de la Qualitat de Vida Relacionada amb la Salut (QVRS) i l'impacte de la malaltia en nens, nenes i adolescents amb malalties cròniques, així com explorar la seva administració mitjançant diferents versions electròniques. Es van considerar tres objectius específics: dos centrats en avaluar la validesa, la fiabilitat i la capacitat de resposta de l'instrument genèric EQ-5D-Y en pacients pediàtrics amb diabetis i asma; i un tercer objectiu destinat a dissenyar i realitzar la prova pilot d'una aplicació mòbil per a "smartphones" per la monitorització de nens, nenes i adolescents amb asma persistent. Les dades utilitzades per realitzar aquesta tesi provenen de dos projectes. El primer, "EQ-5D-Y i KIDSCREEN digitals", va ser un assaig clínic en nens, nenes i adolescents (8-19 anys) amb Diabetis Mellitus tipus 1 (DM1) (n=205), dissenyat per avaluar l'impacte de l'ús rutinari de l'avaluació de la QVRS en la pràctica clínica mitjançant la versió electrònica de KIDSCREEN-27 i de l'EQ-5D-Y. L'anàlisi dels 136 pacients que van completar l'EQ-5D-Y a l'inici i al seguiment van demostrar l'acceptabilitat, la validesa del constructe, la fiabilitat i la sensibilitat al canvi de l'instrument per avaluar la QVRS en nens i adolescents amb DM1. El segon projecte, "Asthma Research in Children and Adolescents (ARCA)", era un estudi multicèntric observacional longitudinal prospectiu destinat a avaluar l'evolució del control de la malaltia, la QVRS i el risc d'exacerbacions asmàtiques greus en nens, nenes i adolescents entre 6 i 16 anys amb asma persistent, mitjançant un seguiment regular. Es van reclutar 189 pacients entre el gener del 2018 i el juliol del 2020. Es va desenvolupar i provar una eina de salut electrònica que consta d'una aplicació per a"smartphones"; (aplicació ARCA) que recull resultats reportats pels pacients i d'una plataforma online per proporcionar als pediatres accés a la informació recollida. A més, es realitza un seguiment mitjançant entrevistes telefòniques i s'obtenen variables de la història clínica. El procés de desenvolupament de l'aplicació ARCA va seguir set fases, incloent-hi la definició i el disseny de l'eina, la prova de la seva funcionalitat i l'avaluació de la seva usabilitat. Es van crear tres versions de l'aplicació pels diferents grups d'edat, incloent-hi pares/representants (de nens/es de 6-7 anys), nens/es (8 a 11 anys) i adolescents (12 a 16 anys). Els resultats de l'enquesta d'usabilitat de l'aplicació van ser excel·lents per a pares, nens, nenes i adolescents. L'aplicació ARCA administra automàticament qüestionaris per monitoritzar la QVRS, inclosos l'EQ-5D i l'escala d'impacte de l'asma pediàtrica PROMIS. Vam avaluar les propietats psicomètriques del sistema descriptiu i índex d'utilitat de l'EQ-5D-Y, tant en la versió auto administrada com en la seva versió proxy, per a nens i nenes amb asma. L'anàlisi de 119 pacients que van descarregar l'aplicació i van completar l'entrevista telefònica va mostrar la factibilitat, la validesa de constructe i la fiabilitat de l'EQ-5D-Y per avaluar la QVRS quan es va administrar mitjançant una aplicació per a 'smartphones' i va ser auto completat per nens, nenes i adolescents amb asma persistent de lleu a moderada, o mitjançant la resposta reportada pels pares. Aquest estudi va ser el primer en avaluar les propietats psicomètriques de l'índex d'utilitat de l'EQ-5D-Y, que permetrà calcular els Anys de Vida Ajustats per Qualitat en avaluacions econòmiques de futurs estudis.

El objetivo general de esta tesis doctoral fue evaluar las propiedades métricas del EQ-5D-Y para la monitorización de la Calidad de Vida Relacionada con la Salud (CVRS) y el impacto de la enfermedad en niños y adolescentes con patologías crónicas, así como explorar su administración a través de diferentes versiones electrónicas. Se consideraron tres objetivos específicos: dos enfocados en evaluar la validez, fiabilidad y capacidad de respuesta del instrumento genérico EQ-5D-Y en pacientes pediátricos con diabetes y asma; y un tercer objetivo destinado a diseñar y realizar la prueba piloto de una aplicación móvil para "smartphones" para la monitorización de niños, niñas y adolescentes con asma persistente.

Los datos utilizados para realizar esta tesis proceden de dos proyectos. El primero, "EQ-5D-Y y KIDSCREEN digitales", era un ensayo clínico en niños, niñas y adolescentes (8-19 años) con diabetes mellitus tipo 1 (DM1) (n=205), diseñado para evaluar el impacto del uso rutinario de la evaluación de la CVRS en la práctica clínica mediante la versión electrónica del KIDSCREEN-27 y del EQ-5D-Y. El análisis de los 136 pacientes que completaron el EQ-5D-Y al inicio y en el seguimiento demostró la aceptabilidad, validez de constructo, fiabilidad y sensibilidad al cambio del instrumento para evaluar la CVRS en pacientes pediátricos con DM1.

El segundo proyecto, "Asthma Research in Children and Adolescents (ARCA)";, era un estudio multicéntrico observacional longitudinal prospectivo destinado a evaluar la evolución del control de la enfermedad, la CVRS y el riesgo de exacerbaciones asmáticas graves en niños, niñas y adolescentes de entre 6 y 16 años con asma persistente, a través de un seguimiento regular. Se reclutaron 189 pacientes entre enero de 2018 y julio de 2020. Se desarrolló y probó una herramienta de salud electrónica que consta de una aplicación para "smartphones" (aplicación ARCA) que recoge resultados reportados por los pacientes y de una plataforma online para proporcionar a los pediatras acceso a la información recogida. Además, se realiza seguimiento con entrevistas telefónicas y se obtienen variables de la historia clínica.

El proceso de desarrollo de la aplicación ARCA siguió siete fases, incluyendo la definición y el diseño de la herramienta, la prueba de su funcionalidad y la evaluación de su usabilidad. Se crearon tres versiones de la aplicación para los diferentes grupos de edad, incluidos padres/representantes (de niños/as con 6-7 años), niños/as (8 a 11 años) y adolescentes (12 a 16 años). Los resultados de la encuesta de usabilidad de la aplicación fueron excelentes para padres, niños, niñas y adolescentes.

La aplicación ARCA administra automáticamente cuestionarios para monitorizar la CVRS, incluidos el EQ-5D y la escala de impacto del asma pediátrica PROMIS. Evaluamos las propiedades psicométricas del sistema descriptivo e índice de utilidad del EQ-5D-Y, tanto en la versión autoadministrada como en su versión proxy, para niños/as con asma. El análisis de 119 pacientes que descargaron la aplicación y completaron la entrevista telefónica mostró la factibilidad, validez de constructo y fiabilidad del EQ-5D-Y para evaluar la CVRS cuando se administró a través de una aplicación para "smartphones" y es autocompletado por niños, niñas y adolescentes con asma persistente de leve a moderado, o mediante la respuesta reportada por los padres. Este estudio fue el primero en evaluar las propiedades psicométricas del índice de utilidad del EQ-5D-Y, que permitirá calcular los Años de Vida Ajustados por Calidad para evaluaciones económicas en futuros estudios.

The general aim of this doctoral thesis was to evaluate the measurement properties of the EQ-5D-Y for monitoring the Health-Related Quality of Life (HRQL) and the impact of the disease in children and adolescents with chronic conditions, as well as to explore its administration through different electronic versions. Three specific objectives were considered: two focused on evaluating the validity, reliability, and responsiveness of the generic instrument EQ-5D-Y among paediatric patients with diabetes and asthma; and a third objective that aimed at designing and pilot-testing a smartphone mobile application to monitor children and adolescents with persistent asthma.

The data used to perform this thesis come from two projects. The first one, "Digital EQ-5D-Y & KIDSCREEN", was a clinical trial in children and adolescents (8-19 years old) with type 1 diabetes mellitus (T1DM) (n=205), designed to evaluate the impact of routine use of HRQL assessment in clinical practice using the electronic version of KIDSCREEN-27 and of the EQ-5D-Y. The analysis of the 136 patients who completed the EQ-5D-Y at baseline and follow-up demonstrated the acceptability, construct validity, reliability, and responsiveness of the instrument for evaluating HRQL in paediatric patients with T1DM.

The second project, "Asthma Research in Children and Adolescents (ARCA)", was a longitudinal prospective multicentre observational study aimed to assess the evolution of disease control, the HRQL, and the risk of severe asthma exacerbations in children and adolescents aged between 6 and 16 years with persistent asthma, through regular follow-up. The study involved 189 patients recruited between January 2018 and July 2020. An electronic health tool consisting of a smart-phone application (ARCA app) that collects Patient-Reported Outcome Measures, and of an online platform to provide paediatricians with access to their patients' information. The follow-up is also carried out through telephone interviews and variables obtained from the clinical records.

The development process of the ARCA app followed seven phases, which included defining and designing the tool, testing its functionality, and evaluating its usability. Three versions of the app were created for different age groups, including parents/proxy (of 6/7 years old children), children (8/11 years old), and adolescents (12–16 years old). Results from the app usability survey were excellent for parents, children, and adolescents.

The ARCA app automatically administers questionnaires to monitor HRQL, including the EQ-5D and PROMIS Pediatric Asthma Impact Scale. We evaluated the psychometric properties of the EQ-5D-Y descriptive system and utility index, both in its self-completed and its proxy version, for children with asthma. The analysis of 119 patients that downloaded the app and completed the telephone interview showed the feasibility, construct validity, and reliability of the EQ-5D-Y for evaluating HRQL when administered through a smartphone application and self-responded by children and adolescents with mild-to-moderate persistent asthma, or through proxy response by parents. This study was the first to evaluate the psychometric properties of the EQ-5D-Y utility index, which will allow the calculation of Quality-Adjusted Life Years for economic evaluations in future studies.