Patient-Reported Outcomes in non-metastatic prostate cancer

Abstract

L'objectiu general d'aquesta tesi doctoral va ser avaluar l'impacte dels tractaments primaris en pacients amb càncer de pròstata no metastàtic en termes de Mesures de Resultats Reportats pel Pacient (PROMs de les sigles en anglès). Els objectius específics van ser: 1) avaluar les propietats mètriques de la versió espanyola del Expanded Prostate cancer Index Compòsit (EPIC) amb 26 ítems; 2) desenvolupar un mapatge del EPIC al Patient-Oriented Prostate Utility Scale (PORPUS), permetent avaluacions econòmiques amb anàlisis de cost-utilitat; i 3) comparar a través de PROMs l'impacte de les noves modalitats de tractament per a pacients amb càncer de pròstata localitzat. Les dades utilitzades per a realitzar aquesta tesi provenen de dos projectes. El primer, la Cohort de Noves Modalitats (n= 572) creada en 2014 pel 'Grupo Español Multicéntrico de Cáncer de Próstata Localizado', és un estudi longitudinal, prospectiu, dissenyat per a comparar vigilància activa, prostatectomia radical assistida per robot, radioteràpia d'intensitat modulada i braquiteràpia en temps real. El segon projecte, el True North Global Registry (TNGR), és un registre internacional de dotze països iniciat en 2017 per a monitorar i optimitzar l'atenció del càncer de pròstata no metastàtic, que ja ha recollit dades de 1.193 pacients de 17 centres espanyols participants. Les nostres troballes mostren que la versió espanyola del EPIC-26 pot considerar-se un instrument fiable, vàlid i sensible al canvi en pacients amb càncer de pròstata no metastàtic. Els algoritmes de mapatge del EPIC original amb 50 ítems i de la seva versió abreujada de 26 ítems permeten estimar les utilitats del PORPUS per a realitzar avaluacions econòmiques amb anàlisis de cost-utilitat en pacients amb càncer de pròstata. Finalment, els resultats de la recerca d'efectivitat comparada de la Cohort de Noves Modalitats van mostrar que la majoria dels efectes secundaris semblen estar limitats al curt termini, i els pacients en vigilància activa o radioteràpia van mostrar una millora moderada en la salut mental.

El objetivo general de esta tesis doctoral fue evaluar el impacto de los tratamientos primarios en pacientes con cáncer de próstata no metastásico en términos de Medidas de Resultados Reportados por el Paciente (PROMs de las siglas en inglés). Los objetivos específicos fueron: 1) evaluar las propiedades métricas de la versión española del Expanded Prostate cancer Index Composite (EPIC) con 26 ítems; 2) desarrollar un mapeo del EPIC al Patient-Oriented Prostate Utility Scale (PORPUS), permitiendo evaluaciones económicas con análisis de coste-utilidad; y 3) comparar a través de PROMs el impacto de las nuevas modalidades de tratamiento para pacientes con cáncer de próstata localizado. Los datos utilizados para realizar esta tesis provienen de dos proyectos. El primero, la Cohorte de Nuevas Modalidades (n= 572) creada en 2014 por el 'Grupo Español Multicéntrico de Cáncer de Próstata Localizado', es un estudio longitudinal, prospectivo, diseñado para comparar vigilancia activa, prostatectomía radical asistida por robot, radioterapia de intensidad modulada y braquiterapia en tiempo real. El segundo proyecto, el True North Global Registry (TNGR), es un registro internacional de doce países iniciado en 2017 para monitorizar y optimizar la atención del cáncer de próstata no metastásico, que ya ha recogido datos de 1.193 pacientes de 17 centros españoles participantes. Nuestros hallazgos muestran que la versión española del EPIC-26 puede considerarse un instrumento fiable, válido y sensible al cambio en pacientes con cáncer de próstata no metastásico. Los algoritmos de mapeo del EPIC original con 50 ítems y su versión abreviada de 26 ítems permiten estimar las utilidades del PORPUS para realizar evaluaciones económicas con análisis de coste-utilidad en pacientes con cáncer de próstata. Finalmente, los resultados de la investigación de efectividad comparada de la Cohorte de Nuevas Modalidades mostraron que la mayoría de los efectos secundarios parecen limitarse a corto plazo, y los pacientes en vigilancia activa o radioterapia mostraron una mejora moderada en la salud mental.

The general aim of this doctoral thesis was to assess the impact of primary treatments in patients with non-metastatic prostate cancer in terms of Patient-Reported Outcomes Measures (PROMs). Specific objectives were: 1) to assess the metric properties of the Spanish version of the Expanded Prostate cancer Index Composite (EPIC) with 26 items; 2) to develop a mapping from the EPIC to the Patient-Oriented Prostate Utility Scale (PORPUS), allowing economic evaluations with cost-utility analyses; and 3) to compare through PROMs the impact of new treatment modalities for patients with localized prostate cancer. The data used to perform this thesis came from two projects. The first one, the New Modalities Cohort (n= 572) created in 2014 by the 'Multicentric Spanish Group of Localized Prostate Cancer', is a longitudinal, prospective study designed to compare active surveillance, robot-assisted radical prostatectomy, intensity-modulated radiation therapy, and real-time brachytherapy. The second project, the True North Global Registry (TNGR), is an international registry of twelve countries initiated in 2017 to monitor and optimize non-metastatic prostate cancer care, which has already collected data of 1,193 patients from 17 Spanish participating sites. Our findings show that the Spanish version of the EPIC-26 can be considered a reliable, valid, and responsive instrument in patients with non-metastatic prostate cancer. Mapping algorithms from the original EPIC with 50 items and its abbreviated version of 26 items allow estimating PORPUS utilities for economic evaluations with cost-utility analyses in patients with prostate cancer. Finally, results on comparative effectiveness research of the New Modalities Cohort showed that most side effects seem to be limited to short term, and patients under active surveillance or radiotherapy showed a moderate improvement in mental health.